维奈托克(Venclexta)推荐剂量是按每周剂量逐步递增的方式服药，推荐剂量为第1周20 mg/天，第2周50 mg/天，第3周100 mg/天，第4周200 mg/天，至第5周及更长时间，为400 mg/天。直至疾病进展或不可接受的毒性。患者每天需在大约相同时间与食物和水一起服用，应整片吞服，吞咽前不能咀嚼、粉碎或破碎。

最常见不良反应（≥20%）包括：中性粒细胞减少、腹泻、恶心、贫血、上（请仔细阅读本须知，按本须知或在医生指导下用药）呼吸道感染、血小板减少和疲乏。

维奈托克（venetoclax）是第一个靶向B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）的选择性抑制药。于2016年4月11日获准上市，适用于治疗的慢性淋巴细胞白血病与难治性或复发性缺失17p突变基因的患者。2019年5月15日，FDA批准了维奈托克与奥比妥珠单抗的组合疗法，用于一线CLL/SLL治疗。

维奈托克治疗慢性淋巴细胞白血病的效果如何？临床试验分析了维奈托克（venetoclax）联合用药治疗慢性淋巴细胞白血病的效果。

一项代号为CLL14的国际多中心、开放标签的三期研究，共入组432例患者，1:1随机分组。研究组使用维奈托克联合奥比妥珠单抗、固定12周期治疗方案；对照组使用苯丁酸氮芥联合奥比妥珠单抗，使用为12个月，与既往研究相比持续时间更长。  

中位随访28.1月。维奈托克联合奥比妥珠单抗组优于对照组。24个月时PFS率为88% vs 64%（HR，0.35）；ORR为85% vs 71%，CR率50% vs 23%；治疗结束3个月后外周血微小残留病（MRD）阴性率为76% vs 35%，骨髓MRD阴性率57% vs 17%，MRD阳性转化率VenG组较对照组风险降低81%（HR，0.19）。 

Venetoclax是BCL-2，一种抗凋亡蛋白的选择性和一种口服生物可利用小-分子抑制剂。曽证实在CLL细胞中BCL-2的过表达，它介导肿瘤细胞生存和被伴随对化疗抗力。Venetoclax通过与BCL-2蛋白直接结合帮助恢复凋亡过程，取代促凋亡蛋白像BIM，触发线粒体外膜通透化和半胱氨酸蛋白酶[caspases]的激活，在非临床研究中，venetoclax曽显示对过表达BCL-2肿瘤细胞细胞毒活性。

国际顶尖的临床医学期刊《新英格兰医学杂志》发布的一项研究表明，依布替尼（Ibrutinib）联合维奈托克治疗慢性淋巴细胞白血病的效果惊人：

1.几乎所有受试者都是完全应答(96%)；
2.单用伊布替尼一段时间从而缩小肿瘤大小，大大降低使用维奈托克治疗的肿瘤溶解综合症风险；
3.依布替尼联用维奈托克并没有显著增加副作用风险；
4.经过18个疗程的治疗后，60-70%的患者检测不到微小残留病变。

急性髓性白血病（AML）诊断的中位年龄为68岁，但急性髓性白血病患者不能耐受大剂量化疗，因此这类患者的有效治疗选择有限。

近期刊发在《 J Clin Oncol 》杂志上的一项国际Ib/II期研究结果显示，在老年AML患者中，有超过半数的患者经维奈托克联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗后可快速达到完全缓解。

结果显示，在82例患者中有44例患者达到完全缓解（伴或不伴血液学恢复），首次应答的中位时间为1.4个月，该队列的中位应答持续时间为8.1个月，中位总生存期（OS）为10.1个月。之前未应用去甲基化药物（HMAs）的患者拥有更高的应答率、更长的应答时间和更好的生存。