尼拉帕利并不是第一个 PARP 缓聚剂药品,但则是一个无论是否有 BRCA 突变都可用的药,适用早已接纳过基本化疗并发生减轻的患者,归属于保持治疗 。
证实尼拉帕利治疗效果的,是一个 III 期临床研究 ENGOT-OV16/NOVA.它是一项双盲实验、安慰剂对照科学研究,共入组 553 位高级别浆体性卵巢疾病、宫颈腺癌或继发性腹膜后肿瘤患者,这种患者全是对含铂化疗比较敏感的,也就是在含铂化疗后彻底或一部分减轻,且减轻時间超出 6 个月。等这种患者病况发作后,又再开展新一轮含铂化疗,接着开展尼拉帕利二线保持治疗,或是分入对照实验做为参考。这一研究发现,无论患者是不是有难能可贵的 BRCA 突变,尼拉帕利治疗都能明显增加无进度存活(PFS)。
自然,是否有 BRCA 突变,治疗效果是不一样的,带 BRCA 突变的患者,历经尼拉帕利治疗后,中位值无进度存活期从 5.5 个月提升 到 21.0 个月,病症进度或身亡风险性减少了 73%;而沒有突变的患者,中位值无进度存活期也可以从 3.9 个月提升 到 9.3 个月,病症进度或身亡风险性能够 减少 55% 。
在对铂比较敏感发作卵巢疾病的二线保持治疗中,Niraparib 对各亚组患者都能合理增加 PFS,在其中对 gBRCA 突变的患者更为显著,PFS 增加了 4 倍!
整体上而言,不管患者中有没有 BRCA 突变,只需患者对化疗比较敏感,在化疗后病况减轻,就可以应用尼拉帕利来做为保持治疗,防止病况发作。必须 补充说明一下,铂类化疗是卵巢疾病的基本治疗,对卵巢疾病患者的治疗效果都非常好,仅仅非常容易发作。殊不知,仅有大概 25% 的患者有 BRCA 突变,假如仅仅带突变的患者才有实际效果,那绝大多数患者都用不上这一药,那将是一件很遗憾的事。
尼拉帕利还有一个优势:每日只需内服一次,而别的 PARP 缓聚剂都必须 数次吃药。尼拉帕利尽管并不是第一款 PARP 缓聚剂,但它在准许用以保持治疗后,迅速就变成英国卵巢疾病患者中的热卖药品 。
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