司美替尼(Selumetinib)是一种可内服的、可选择性的、非竞争的ATP活力的MEK1/2缓聚剂,司美替尼于2019年4月被授予英国FDA开创性治疗法称号,2019年12月被授予少见儿科疾病称号,2018年二月被授予孤儿药称号,2018年8月被授予欧盟国家弃儿称号,2018年12月被授予Swissmedic Orphan Drug Status,用以医治I型神经纤维瘤病(NF1)的少年儿童患者。神经纤维瘤医治服药司美替尼实际效果怎样?
神经纤维瘤病是一种少见且让人衰微的遗传性疾病。大概30-50%的NF1患者身患PN-神经系统鞘内生长发育的恶性肿瘤。这种PN可造成临床医学难题,比如痛疼,健身运动功能障碍,气管功能障碍,肠/膀光功能障碍和破相。临床医学数据显示,以司美替尼(Selumetinib)做为每日2次内服单药治疗的小孩NF1 PN患者,总减轻率(ORR)为66%(50例中的33例,确定为一部分减轻)。ORR界定为已确定彻底或一部分减轻最少20%恶性肿瘤容积的患者百分数。
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