普纳替尼是一种蛋白激酶缓聚剂，适用医治以往接纳过酪氨酸激酶缓聚剂医治后抗药性或不耐受的慢性期、加快期或急变期的漫性粒细胞败血症（CML）；或以往接纳过酪氨酸激酶缓聚剂医治后抗药性或不耐受的费城染色体呈阳性亚急性网织红细胞败血症（Ph ALL）。
临床研究
普纳替尼的获准是根据一项随诊期是48个月的II期临床研究結果。该实验入组了接纳过大使用量化疗药及其酪氨酸激酶缓聚剂医治抗药性的CML及Ph ALL患者449名，致力于评定帕纳替尼的功效。
数据显示出，在270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随诊过后再次接纳普纳替尼医治，55%的CML慢性期患者得到 了关键体细胞遗传学缓解。
在Ph ALL患者中，关键体细胞遗传学缓解产生于60%的患者，在其中80%做到长期性长久缓解。
在四年的随诊其中，有35%的患者发生了主动脉阻塞不良反应，普遍的副作用包含血压高、疹子、腹疼、主动脉缺血性等副作用。
此外在《The Lancet Haematology》杂志期刊中，报导了一项2期临床研究結果，此项实验科学研究了普纳替尼45 mg/天医治51名新确诊慢性期漫性粒细胞败血症患者的功效。
经FDA提议以后，此项实验因为心脑血管病事情提升而提早停止实验。负相关随诊20.9个月以后，帕纳替尼被确认可减少初期体细胞遗传学和分子结构缓解。在第六个月，43/46（94%）名患者做到彻底体细胞遗传学缓解，55%的患者做到彻底分子结构缓解，在其中51名患者未进度至急变期。
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