恩西地平(Enasidenib/Idhifa)是英国已准许的内服IDH2缓聚剂，用以医治具备IDH2基因突变的发作/不易治（R/R）AML成年人病人。在临床实验中，恩西地平可将体细胞内2-HG减少至一切正常水准，并在反映病人中诱发IDH2基因突变的未熟髓样磷酸激酶和祖细胞分裂。下边大家将详细介绍恩西地平在规范放化疗不适合的新确诊AML老年人病人中的临床研究結果。
该科学研究为对外开放标识、双臂多管理中心临床研究（序号NCT01915498），科学研究列入了具备IDH2基因突变的末期血液系统肿瘤病人。在其中列入的IDH2基因突变新确诊AML老年人病人为39例。3例在恩西地平医治期内做到放任不管（CR），其中2例病人完成了27个医治周期时间，另1例病人完成了35个医治周期时间。全部病人恩西地平医治周期时间的中位值为6（范畴1-35）。
10例病人进到科学研究使用量增长环节，在其中1例恩西地平(Enasidenib/Idhifa)50 mg每日一次，其他9例病人＞100 mg（150�C450 mg）每日一次；在科学研究拓展环节，其他29例病人100 mg推荐使用量每日一次。病人负相关年纪为77岁（58-87），26例病人（67％）IDH2-R140基因突变，12例病人（31％）IDH2-R172基因突变（在其中1例病人缺乏IDH2等位基因基因突变信息内容）。别的基准线特点以下表。
科学研究的负相关随诊時间为8.4个月，医治停止的缘故：病症进度（n = 13），身亡（n = 5），撤销知情同意（n = 4），学者的决策（n = 4），不良反应（n = 4），干细胞移植（n = 3），违背协议书（n = 2）和医治不成功（n = 1）。
依据IWG 2003修定的AML评效规范来评定药品的实效性。总减轻率（ORR）包含CR、CR伴一部分血液学修复或伴血细胞修复（CRi/CRp）、组织学无败血症情况（MLFS）和一部分减轻（PR）。科学研究中，12例病人做到了IWG界定的减轻，ORR为30.8％（95％CI = 17.0-47.6%）。达初次反映和最好反映的中位时间各自为1.9个月和3.七个月。7例病人（18％）做到CR,1例（3％）做到CRi.负相关减轻延迟时间均未做到（NR）。实际以下表。
科学研究工作人员根据汇报用药治疗期内的不良反应（TEAEs）来评定安全系数，并依据英国国立大学癌病研究室普遍毒副作用反映规范（NCI-CTCAE,4.03版）开展等级分类。TEAEs界定为在最后一次用恩西地平(Enasidenib/Idhifa)后28天内发生或加剧的一切不良反应。在没有考虑到等级和是不是与恩西地平相关的状况下，最普遍的TEAEs为疲惫（44％）、胃口降低（41％）、恶心想吐（38％）、严重便秘（38％）、高总胆红素尿症（36％）、颈静脉性浮肿（36％）和缺铁性贫血（33％）。最普遍的医治有关TEAEs是间接性高总胆红素尿症（31％）、恶心想吐（23％）、疲惫（18％）、胃口降低（18％）、疹子（18％）和缺铁性贫血（15％）。实际以下表。
一般而言，在为老年人AML病人挑选治疗方案时，风险性获利要素的考虑到尤为重要，非细胞毒性治疗方案针对有并发症和有欠佳病症特点的老年人病人特别是在重要。与别的AML医治对比，恩西地平(Enasidenib/Idhifa)有关的3-四级红细胞降低发病率较低（21％），该科学研究中汇报的肺部感染是唯一的传染性事情，且与恩西地平不相干。因此 ，新确诊的AML老年人病人对恩西地平承受优良。针对规范医治不适合的新确诊的IDH2基因突变AML老年人病人，能够 考虑到应用恩西地平。
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