2020年3月19日,美国食品和药物管理局(FDA)已准许丙型肝炎药品Epclusa吉三代(丙通沙,通用性名:索磷布韦/维帕他韦,sofosbuvir/velpatasvir,400Mg/100mg片状)的一份填补药物申请办理(sNDA),用以医治年纪≥六岁、休重≥17KG的漫性丙肝小儿科病人(无肝硬化腹水或轻度肝硬化)。
服药层面,Epclusa(吉三代)在≥六岁少年儿童中的强烈推荐使用量根据休重和肝脏功能。值得一提的是,在国外,Epclusa是获准用以丙肝治疗成年人病人和少年儿童病人的第一个泛基因型、无胰蛋白酶缓聚剂治疗方案。
吉三代是全世界第一个全内服、泛基因型、单一片状HCV治疗方案,日服游戏一次,可用以6种基因型HCV病人。本次准许,根据一项II期对外开放标识临床研究的数据信息该科学研究,共列入了173例六岁(分2组)及之上且无肝硬化腹水或轻度肝硬化的没经医治(N=147)或有医治工作经验(N=26)的少年儿童病人,接纳吉三代医治,内服,每天一次,共12周。
十二岁至18岁以下的病人:共列入102例HCV遗传基因1型(74%)、2型(6%)、3型(12%)、4型(2%)、6型(6%)病人;78%的病人没经医治,22%的病人有医治工作经验;负相关年纪为十五岁;51%的病人为女士;73%的病人是白种人,9%的病人是黑种人,11%的病人是亚洲人;14%的病人是南美洲裔;体质指数为23 kg/m2;均值休重为61kg;58%的病人基准线HCV RNA水准大于或等于800000IU/mL;89%的病人是根据母婴传播感柒的。
六岁至十二岁下列的病人:共列入71例HCV遗传基因1型(76%)、2型(3%)、3型(15%)、4型(6%)病人;94%的病人没经医治,6%的病人有医治工作经验;负相关年纪为8岁;54%的病人为女士;90%的病人是白种人,6%的病人是黑种人,1%的病人是亚洲人;10%的病人是南美洲裔;体质指数为17 kg/m2;均值休重为20kg;48%的病人基准线HCV RNA水准大于或等于800000IU/mL;94%的病人是根据母婴传播感柒的。
临床医学結果
十二岁至18岁以下的病人(n=102),接纳吉三代12周计划方案医治的毒理学回复率(SVR12):遗传基因1型为93%(71/76);遗传基因2型为100%(6/6);遗传基因3型为100%(12/12);遗传基因4型为100%(2/2);遗传基因6型为100%(6/6)。
六岁至十二岁下列的病人(n=71),接纳吉三代12周计划方案医治的毒理学回复率(SVR12):遗传基因1型为93%(50/54);遗传基因2型为100%(2/2);遗传基因3型为91%(10/11);遗传基因4型为100%(4/4)。
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