鲁索利替尼治疗骨髓纤维化的疗效怎样？

伴有疾病相关症状的11例患者中10例症状得到明显改善或完全缓解；综合IWG疗效标准及缩脾效果，总有效率为35%。

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鲁索利替尼是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂，适用于治疗中危或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。今天咱们就来详细了解一下鲁索利替尼治疗骨髓纤维化的疗效怎样？

鲁索利替尼是一种JAK2抑制剂，由瑞士诺华研发生产，英国的一项多中心Ⅰ期临床试验对CMML患者应用鲁索利替尼进行了研究，共纳入20例CMML患者，其中70%为MP型，42%既往接受过去甲基化药物治疗。根据2006IWG疗效标准，4例获得血液学改善、1例达部分缓解，9例脾大的患者中5例脾脏缩小，伴有疾病相关症状的11例患者中10例症状得到明显改善或完全缓解；综合IWG疗效标准及缩脾效果，总有效率为35%。

与传统治疗药物相比，鲁索利替尼治疗MF（包括PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF）具有以下优势：①缩脾效果肯定；②可显著改善患者的体质性症状负荷；③可延长患者总体生存；④约1/3患者可获得骨髓纤维化程度逆转。

一项临床研究评价鲁索利替尼治疗骨髓纤维化的效果。研究方法：共有20例骨髓纤维化患者纳入研究，男11例，女9例，中位年龄57（49-75）岁。其中PMF17例，Post-PV MF2例，Post-ET MF1例，均符合2016WHO诊断标准，10例接受鲁索利替尼治疗，10例接受最佳可行治疗。主要研究终点为随访半年时MPN症状评估表总症状评分（MPN-SAF-TSS）降低≥50%的患者比例，以及观察随访期间患者脾脏缩小情况，随访用药后的不良反应发生情况等。

结果：截至随访结束，鲁索利替尼组有8例（80%）患者MPN总症状评分降低≥50%，生活质量较前提高，最佳可行治疗组中有2例（20%），差异有统计学意义（P=0.023）。鲁可替尼组体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍（P=0.025，OR=24.344）。随访半年时，鲁索利替尼组患者的脾肋下长度较前平均缩短7.9±5.15cm。

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