鲁索利替尼治疗骨髓纤维化效果好吗？

鲁索利替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助，为患者带来新希望。

以上就是鲁索利替尼治疗效果的内容，希望可以帮助到您！

鲁索利替尼是唯一一个获得批准治疗骨髓纤维化的JAK抑制剂，适用于治疗中间或高危骨髓纤维化, 包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。今天咱们就来详细了解一下鲁索利替尼治疗骨髓纤维化效果好吗？

2019年5月，美国FDA根据单臂II期REACH1研究的结果，批准鲁索利替尼（由Incyte公司在美国销售，商品名Jakafi），用于12岁及以上儿童及成人患者，治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）。值得一提的是，鲁索利替尼是首个也是唯一一个获FDA批准治疗类固醇难治性GvHD的药物。REACH1研究中，鲁索利替尼治疗第28天的总缓解率（ORR）为57%、完全缓解率（CR）为31%。

一项临床研究评价鲁索利替尼治疗骨髓纤维化的效果。研究方法：共有20例骨髓纤维化患者纳入研究，男11例，女9例，中位年龄57（49-75）岁。其中PMF17例，Post-PV MF2例，Post-ET MF1例，均符合2016WHO诊断标准，10例接受鲁索利替尼治疗，10例接受最佳可行治疗。主要研究终点为随访半年时MPN症状评估表总症状评分（MPN-SAF-TSS）降低≥50%的患者比例，以及观察随访期间患者脾脏缩小情况，随访用药后的不良反应发生情况等。

结果：截至随访结束，鲁索利替尼组有8例（80%）患者MPN总症状评分降低≥50%，生活质量较前提高，最佳可行治疗组中有2例（20%），差异有统计学意义（P=0.023）。鲁可替尼组体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍（P=0.025，OR=24.344）。随访半年时，鲁索利替尼组患者的脾肋下长度较前平均缩短7.9±5.15cm。

鲁索利替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助，为患者带来新希望。

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