在第一阶段临床试验中帕纳替尼成功地抑制了难治性慢性粒细胞白血病患者BCR-ABL突变的功能，从发病率和FLT-ITD改变的重要性都能表明这种酶在白血病的发病机制。临床前研究也表明，FLT3抑制剂能用来杀灭FLT3一依赖的白血病细胞。
疾病名称:白血病 药品名称:普纳替尼（Ponatinib） 文章类型:治疗效果
普纳替尼（帕纳替尼）早于2012年就已经获批用于白血病治疗的领域，尽管期间因引起严重不良反应曾一度撤市，但是也不影响其所具有的疗效。此后的一系列实验均在安全监控的条件下进行，这使得普纳替尼成为了白血病患者的重要支撑。
帕纳替尼（Ponatinib）可抑制生长细胞表达的BCR-ABL本身或是其异变体，将帕纳替尼作用于白血病患者的单核细胞后比正常细胞数量少500倍，帕纳替尼也抑制BCR-ABLT315I的激酶活性和原发性慢性粒细胞白血病细胞的集落形成，SRC，FGFR，VEGFR和PDGFR家族激酶是各种恶性肿瘤潜在的靶点，帕纳替尼能够抑制这些激酶，会是一个广泛治疗肿瘤的药物。
帕纳替尼不仅在临床上能以有效的药物浓度抑制BCR—ABL自身和其突变体，而且在体外能有效抑制包括FLT3、KIT、纤维细胞生长因子受体1(FGFR1)¨和血小板衍生生长因子受体α的活性，用包含这些受体活性形式的白血病细胞系进行实验，我们发现它能有效抑制受体的磷酸化和细胞的增殖，在急性髓细胞性白血病患者中帕纳替尼抑制FLT3-ITD突变体的活性达到30％，在MV4一11(FLT3-ITD / )急性髓细胞性白血病细胞中，帕纳替尼在小于10nmol／L的浓度下就能抑制FLT3信号和诱导细胞凋亡，在MV4一ll小鼠异种移植模型中，帕纳替尼以剂量依赖性来抑制信号使肿瘤消退。
在第一阶段临床试验中帕纳替尼成功地抑制了难治性慢性粒细胞白血病患者BCR-ABL突变的功能，从发病率和FLT-ITD改变的重要性都能表明这种酶在白血病的发病机制。临床前研究也表明，FLT3抑制剂能用来杀灭FLT3一依赖的白血病细胞。
从普纳替尼以上的作用机制来看，普纳替尼对白血病产生的效果还是很明显的。
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