地夫可特在III期临床试验结果显示优于泼尼松?

  Marathon药业公司支助的地夫可特III期临床试验已在国外九个研究中心执行进行。日前在MDA(英国肌营养不良症研究会)2016年交流会及英国精神病学企业年会(AAN)上发布了一部分实验結果。一共有196名5至十五岁,诊断为DMD的男士患者参与了这一临床试验,在其中45名病人已缺失走动工作能力。临床试验治疗观察期为52周,共设定四组:地夫可特小剂量治疗组(0.8mg/Kg休重,也是先前手册强烈推荐的使用量)、地夫可奇高使用量治疗组(1.两米g/Kg休重)、泼尼松规范治疗组(0.75mg/Kg休重)和安慰剂组。

  临床试验选用随机双盲、多对比方法进行。前十二周,全部病人任意分入这四组,十二周后至五十二周,安慰剂组病人再任意分入三个治疗组(这是由于,为了更好地临床试验目地,不给病人有显著效果的生长激素治疗是违反医学伦理学标准的)。关键终点站(评定实际效果的最重要指标值)为改进MRC肌力得分,主次终点站(评定实际效果的别的指标值)为整体心身情况、记时健身运动作用(30英尺徒步時间、四级室内楼梯攀登時间等)及其全部实验全过程(第一周至五十二周)和下半实验全过程(十二周后至五十二周)总体肌力变化量。临床试验还设计方案了基准线水准和治疗后的心肺功能和肌酶等查验。

  从发布結果看,治疗十二周时,三个治疗组均较安慰剂组提高了病人肌力、改进了记时健身运动作用,結果均具备统计学意义。这一提高健身运动作用的实际效果一直不断到五十二周,实验完毕。在五十二周实验完毕时,2个使用量的地夫可特治疗组,在四级室内楼梯攀登時间上好于泼尼松治疗组,結果具备统计学意义。

  在别的终点站,包含关键终点站肌力得分上,均末见三个治疗组是明显差别。药品治疗前后左右测量了血肌酸激酶、乳酸脱氢酶、谷草转氨酶等肌酶指标值。治疗六周后,三个治疗组肌酶水准均显著降低,与安慰剂组对比,具备明显差别。到五十二周实验完毕,三个治疗组肌酶水准仍较治疗前有显著降低。三组中间无显著差别。

  不良反应层面,地夫可特治疗组一如既往,在增加体重层面低于泼尼松治疗组。在库欣容貌、精神实质慷概层面也略低于泼尼松治疗组。

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