急性髓细胞性白血病(AML)是由造血功能系统软件内的髓系造成的一组各种各样的急性血夜肿瘤。近期分子遗传学的进度造成发觉了新的致癌物质数据信号方式，此外，在髓磷酸激酶细胞恶变转换为白血病母细胞时的分子结构或基因遗传崎变，又促使对急性髓细胞性白血病(AML)患者的确诊和医治获得提升 。
基因突变和遗传基因更改的经常产生促进了医治急性髓细胞性白血病(AML)的新药研发，包含近期得到FDA准许的，新的内服靶向治疗药物。
2017年4月28日，FDA初次准许对于急性髓细胞性白血病的靶向药物治疗，准许的根据是依据3期任意临床研究(RATIFY, 也称之为 CALGB 10603)結果，参与此临床研究的患者为FLT 3基因突变呈阳性新确诊的急性髓细胞性白血病(AML)的患者。
在实验中，接纳多靶标蛋白激酶缓聚剂米哚妥林(Midostaurin)的患者，与接纳安慰剂再加上规范诱发和巩固化疗的患者开展较为，米哚妥林(Midostaurin)组提升 了总存活期(hazard ratio 0.77; 95% CI, 0.63-0.95; P = .007)，虽然≥3级缺铁性贫血的发病率高过安慰剂组(92.7% vs. 87.8%; P = .03)，≥3级疹子的发病率也高过安慰剂组(14.1% vs. 7.6%; P = .008)。
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